矮小症最常见的病因是生长激素缺乏。人脑内藏着一个体积如花生米大小般的东西叫脑垂体，它分泌生长激素，能促进骨骺增长，骨往两端增长，身材就会不断增高。青春期前生长激素的分泌过少，身材就会矮小：其他有家族性矮小、体质性青春期延迟、营养不良性生长障碍、先天性卵巢发育不全、软骨发育不全等疾病也会引起生长发育障碍。

       身材矮小的患者接受正确治疗的年龄愈小，效果愈好。研究表明，生长激素缺乏症导致的矮小症患儿，在3岁以前用生长激素治疗可获得近乎完全正常的生长速度，最终身高与正常人几无差别。

       可是能做到在3～4岁时就开始治疗的患者甚少，多数患者在青春期后才因为上学、分配工作、参军、婚姻等遇到挫折才来要求诊治。此时治疗，疗效虽有，但远不如小时候治疗的疗效好。

       身材矮小的治疗需要根据不同的病因进行选择。治疗的目标：一是保持正常生长速率，二是赢得青春期快速增长，三是达到成人最终身高。

       注射生长激素是治疗矮小的主要方法。目前临床上应用的是基因重组合成的生长激素，与人体脑垂体分泌的生长激素的结构与功能完全一致。但是生长激素治疗矮身材不是万能的，疗效最好者为完全性或部分性生长激素缺乏症，对于特发性身材矮小、特纳综合征、家族性身材矮小等也可用此治疗方法。